Федеральный консилиум отказался предоставить лекарство Мише Бахтину, болеющему СМА

Федеральный врачебный консилиум отказался предоставить лекарство «Рисдиплам» Мише Бахтину, болеющему спинальной мышечной атрофией (СМА). Об этом сообщили издание Ura.ru, а также телеграм-канал «Иродъ уральский» со ссылкой на анонимные источники. Отец мальчика Дмитрий Бахтин подтвердил It’s My City, что врачи не стали рекомендовать препарат для лечения его сына.

Дмитрий Бахтин, отец мальчика. Фото: Марина Молдавская / It's My City

«Консилиум не может рекомендовать назначенную родителями самостоятельно тандемную терапию препаратом «Рисдиплам» после проведенной генозаместительной терапии препаратом «Золгенсма», — говорится в заключении консилиума, датируемом 16 августа.

Дмитрий Бахтин не согласен с интерпретацией заключения консилиума, которые приводят СМИ, и уверен, что лекарство ребенку не хотят давать по финансовым причинам.

«Там нет отказа, там не написали конкретными словами «отказать в применении терапии», не отменил никто эту терапию. Они ее просто не могут рекомендовать, так как им это запретил Минздрав. Запретил Минздрав им это делать, потому что лечение дорогое, и только вот поэтому. У каждого федерального центра лежит бумага от министра здравоохранения не делать таких прецедентов. Если вопрос сегодняшним днем не решится, мы завтра планируем выходить в пикет, и выходить будем столько, сколько это будет нужно», — подчеркнул Бахтин.

В 2021 году семимесячному Мише поставили укол дорогостоящего препарата «Золгенсма». Тогда лекарство остановило болезнь, но не поставило ребенка на ноги. После этого родители добивались, чтобы для реабилитации ребенку назначили препарат «Спинраза». Через суд им удалось добиться, чтобы препарат приобрели.

Свердловские врачи отказывались ставить «Спинразу» мальчику, так как последствия ее применения для организма после укола «Золгенсмы» не изучены и препарат может повредить здоровью ребенка. Позже Минздрав и родители Миши провели переговоры, вместо «Спинразы» мальчику пообещали предоставить другой препарат — «Рисдиплам».

Изначально родители мальчика были довольны решением комиссии. Однако «Рисдиплам» мальчику также не предоставили. 30 августа Дмитрий Бахтин решил выйти с пикетом на Красную площадь в Москве. Его задержали полицейские, но в итоге отпустили без составления протокола.

Препараты, которые используют при лечении СМА

«Рисдиплам» — это первый и единственный препарат для патогенетической терапии СМА, который можно принимать на дому. Он применяется в жидкой форме один раз в сутки через рот или, при необходимости, через зонд. Цена «Рисдиплама» порядка 30 миллионов рублей в год. Его нужно принимать на протяжении всей жизни.

«Спинраза» — это первый в мире препарат, разработанный для лечения СМА. Его также принимают на протяжении всей жизни, он увеличивает продукцию необходимого пациенту SMN-белка, что ведет к сглаживанию симптомов. Препарат действует тем эффективнее, чем меньше возраст пациента. Один укол «Спинразы» стоит от 5 до 9 миллионов рублей. 

«Золгенсма», в отличие от «Спинразы», принимается однократно, так же в виде укола. Она заменяет отсутствующий или дефектный ген SMN1 на его здоровую копию. Это приводит к нормальной выработке белка и восстановлению работоспособности мышц. Сегодня «Золгенсма» является одним из самых дорогих препаратов в мире. В России он стоит более 120 млн рублей, а до 2021 года стоил более 150 млн.