Американскую фармкомпанию попросили помочь мальчику со СМА из Екатеринбурга

Министр здравоохранения Свердловской области Андрей Карлов попросил американского фармпроизводителя Biogen рассказать, можно ли применять при лечении спинально-мышечной атрофии (СМА) препарат «Спинраза» после укола «Золгенсма». Поводом для запроса стал конфликт вокруг болеющего СМА мальчика Миши Бахтина из Екатеринбурга — два года назад ему поставили укол «Золгенсма», но препарат не помог ему полностью встать на ноги. Родители Миши настаивают на продолжении лечения препаратом «Спинраза», который выпускает Biogen. Но врачи уверены, что его нельзя применять после «Золгенсмы»

Миша Бахтин с мамой. Источник фото: соцсети

С 2021 года Biogen ведет исследования о совместимости двух препаратов. Но их результаты пока не были опубликованы.

«Министр здравоохранения Андрей Карлов направил в Biogen письмо с просьбой поделиться результатами исследования. Если опыт окажется положительным, минздрав инициирует федеральный консилиум по случаю Миши, чтобы пересмотреть методы его лечения», — сообщил близкий к губернатору Свердловской области телеграм-канал «Не для протокола».

Ранее о том, что два лекарства несовместимы, и после «Золгенсмы» нельзя вводить «Спинразу» заявил главный врач Областной детской клинической больницы Олег Аверьянов. При этом родители Миши уверены, что для ребенка такая терапия будет безопасной. 

Миша Бахтин получил укол «Золгенсмы» в 2021 году, но препарат не помог до конца. Позже родители Миши судились с министерством здравоохранения Свердловской области за то, чтобы получить другой препарат от спинальной мышечной атрофии, «Спинразу». В 2022 году они выиграли суд, но министерство так и не исполнило судебное решение. 

13 июня 2023 года родители Миши Бахтина записали видеообращение к главе Следственного комитета Александру Бастрыкину и к министру здравоохранения России Михаилу Мурашко с просьбой обеспечить ребенка лекарством.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) —  генетическое заболевание, характеризующееся развитием прогрессирующей мышечной слабости. У больных постепенно снижается способность мышц к сокращению, что проводит в итоге к нарушению дыхания и глотания.

«Спинраза» — это первый в мире препарат, разработанный для лечения СМА. Его принимают на протяжении всей жизни, он увеличивает продукцию необходимого пациенту SMN-белка, что ведет к сглаживанию симптомов. Препарат действует тем эффективнее, чем меньше возраст пациента. Один укол «Спинразы» стоит от 5 до 9 миллионов рублей. 

«Золгенсма», в отличие от «Спинразы», принимается однократно, так же в виде укола. Она заменяет отсутствующий или дефектный ген SMN1 на его здоровую копию. Это приводит к нормальной выработке белка и восстановлению работоспособности мышц. Сегодня «Золгенсма» является одним из самых дорогих препаратов в мире. В России он стоит более 120 млн рублей, а до 2021 года стоил более 150 млн.